Das Biotech-Unternehmen InSphero in Schlieren, SanaGen und das Forschungsinstitut Sanquin, beide in Amsterdam, erhalten laut Medienmitteilung eone Eurostars-Förderung für eine Gentherapie, die das erste „Heilmittel“ für schweren Alpha-1-Anti-Trypsin-Mangel (AATD) werden könnte. Der Zuschuss von 1,3 Millionen Euro ist für das gemeinsame Projekt NOCAAVAAT bestimmt.
Das Projekt NOCAAVAAT zielt auf die Entwicklung einer bahnbrechenden Gentherapie für den schweren Alpha-1-Anti-Trypsin-Mangel (AATD) ab. Das Eurostars-Programm ist ein gemeinsames Programm von EUREKA und der Europäischen Union.
AATD ist eine seltene Erbkrankheit, von der einer von 2000 bis 5000 Menschen in Europa und Nordamerika betroffen ist, heisst es weiter. Je nach den spezifischen genetischen Mutationen kann AATD zu einer Lungen- oder Lebererkrankung führen. Die Krankheit ist sehr behindernd und verkürzt die Lebenserwartung. Eine wirksame Therapie ist bisher nicht verfügbar.
Der federführende Antragsteller SanaGen ist ein KMU mit Sitz in Amsterdam, das auf die Entwicklung von Gentherapien für genetische Störungen fokussiert. „Gemeinsam sind wir in der Lage, eine bahnbrechende Technologie voranzutreiben, die die Ergebnisse für Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel deutlich verbessern wird“, wird David Mosmuller, der CEO von SanaGen, zitiert.
„Die Verwendung menschlicher multizellulärer 3D-In-vitro-Modelle zur Prüfung der Wirksamkeit und Sicherheit gentherapeutischer Anwendungen bei seltenen genetischen Störungen ist ein unschätzbarer Beschleuniger, um heilbare Lösungen für Patienten mit diesen Krankheiten zu finden“, wird Francisco Verdeguer, Vice President of Liver Disease bei InSphero, zitiert. Die InSphero-Modelle seien einer der Eckpfeiler zur Erprobung dieser therapeutischen Strategie.
InSphero ist eine Ausgliederung der Universität Zürich und der Eidgenössischen Technischen Hochschule Zürich und hat seinen Sitz im Bio-Technopark Schlieren-Zürich.ce/gba
